La terapia génica quimogenética amortigua la actividad de las células cerebrales para controlar la epilepsia
Investigadores en China logran los primeros resultados clínicos con una estrategia quimogenética en tres pacientes.
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Un equipo de investigación en China ha tratado a tres pacientes con epilepsia con una novedosa terapia génica que permite que un fármaco amortigüe la actividad de las células cerebrales. El ensayo representa el primer uso clínico notificado de un enfoque quimogenético para reducir las crisis. El estudio demuestra cómo la combinación de la modificación genética con un control farmacéutico dirigido puede suprimir la actividad neuronal anómala.
Primer ensayo clínico en humanos de la quimogenética
Un equipo clínico en China ha tratado a tres pacientes para controlar la epilepsia mediante una plataforma genética diseñada, según un informe publicado por Science (AAAS). La invención médica representa el primer resultado clínico con una estrategia quimogenética en humanos. Al administrar secuencias genéticas específicas directamente al tejido neuronal diana, el procedimiento permite a los clínicos controlar la actividad celular mediante un compuesto administrado en lugar de los fármacos convencionales de amplio espectro.
Modular las células cerebrales mediante interruptores químicos
La terapia funciona introduciendo material genético que permite que un compuesto seleccionado amortigüe la actividad de las células cerebrales, como señala Science. En los tratamientos neurológicos estándar, los fármacos se distribuyen por todo el cuerpo y a menudo provocan efectos secundarios sistémicos. Esta innovación terapéutica busca restringir la sensibilidad al fármaco exclusivamente a las células responsables de desencadenar la actividad convulsiva, lo que proporciona un mecanismo dirigido para detener las crisis a demanda.
Primeros resultados y próximos pasos de la plataforma
El ensayo confirmó que el régimen quimogenético controló con éxito las crisis en el grupo inicial de pacientes, según Science. Queda por revelar nuevos avances en materia de presentaciones regulatorias y protección de la propiedad intelectual mientras los investigadores evalúan los resultados a largo plazo. Se espera que el equipo reúna datos clínicos adicionales para comprobar si la supresión de las crisis se mantiene estable con el tiempo.
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