Une thérapie génique chimiogénétique atténue l'activité des cellules cérébrales pour contrôler l'épilepsie
Des chercheurs en Chine obtiennent les premiers résultats cliniques d'une stratégie chimiogénétique chez trois patients.
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Une équipe de recherche en Chine a traité trois patients épileptiques avec une nouvelle thérapie génique permettant à un médicament d'atténuer l'activité des cellules cérébrales. L'essai constitue la première utilisation clinique rapportée d'une approche chimiogénétique pour réduire les crises. L'étude montre comment la combinaison d'une modification génétique et d'un contrôle pharmaceutique ciblé peut supprimer une décharge neuronale anormale.
Premier essai clinique humain de chimiogénétique
Une équipe clinique en Chine a traité trois patients pour prendre en charge leur épilepsie au moyen d'une plateforme génétique modifiée, selon un rapport publié par Science (AAAS). L'invention médicale constitue le premier résultat clinique obtenu avec une stratégie chimiogénétique chez l'humain. En administrant des séquences génétiques spécifiques directement au tissu neural ciblé, la procédure permet aux cliniciens de contrôler l'activité cellulaire au moyen d'un composé administré plutôt que de médicaments conventionnels à large spectre.
Moduler les cellules cérébrales au moyen d'interrupteurs chimiques
La thérapie fonctionne en introduisant du matériel génétique qui permet à un composé sélectionné d'atténuer l'activité des cellules cérébrales, comme l'explique Science. Dans les traitements neurologiques standard, les médicaments se diffusent dans tout l'organisme et induisent souvent des effets secondaires systémiques. Cette innovation thérapeutique vise à restreindre la sensibilité au médicament exclusivement aux cellules responsables du déclenchement des crises, offrant un mécanisme ciblé pour arrêter les crises à la demande.
Premiers résultats et prochaines étapes pour la plateforme
L'essai a confirmé que le protocole chimiogénétique a contrôlé avec succès les crises dans le groupe initial de patients, selon Science. D'autres développements concernant les dossiers réglementaires et la protection de la propriété intellectuelle restent à divulguer tandis que les chercheurs évaluent les résultats à long terme. L'équipe devrait recueillir des données cliniques supplémentaires pour vérifier si la suppression des crises reste stable dans le temps.
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